Терапията за редки генетични заболявания става най-скъпото лекарство в света с 4,25 милиона долара
Нова генна терапия за лечение на много рядко генетично заболяване, което атакува централната нервна система на малки деца, ще бъде на цена от 4,25 милиона долара в САЩ, което го прави най-скъпото лекарство в историята.
Lenmeldy на Orchard Therapeutics тази седмица стана първото одобрено от САЩ лекарство за метахроматична левкодистрофия (MLD), фатално генетично заболяване, засягащо средно 40 деца годишно в САЩ.
Най-тежката форма на MLD кара децата в късна детска възраст да загубят всички двигателни функции и да се влошат до вегетативно състояние, което в крайна сметка изисква денонощни интензивни грижи. Това е фатално за повечето пациенти пет години след появата на симптомите.
Orchard, базирана в Обединеното кралство биотехнологична компания, която наскоро беше закупена от японската фармацевтична група Kyowa Kirin, твърди, че липсата на други лечения за MLD оправда цената. Но решението подновява дебата за ценообразуването на клетъчните и генните терапии, които предлагат революционни нови лечения и понякога изцеления за пациенти с много малко други възможности.
Сред най-скъпите одобрени генни терапии са Hemgenix за лечение на хемофилия В на uniQure на цена от 3,5 милиона долара и лекарството за таласемия Zynteglo на Bluebird, което е на цена от 2,8 милиона долара.
Боби Гаспар, съосновател и главен изпълнителен директор на Orchard, каза, че Lenmeldy е „лекарство, което променя парадигмата“, добавяйки, че компанията е „отдадена на осигуряването на широк, целесъобразен и устойчив достъп до тази важна терапия за отговарящи на изискванията пациенти с ранно начало на MLD в САЩ”.
Лечението на Orchard MLD получи каталожни цени до 3,9 милиона долара, когато беше одобрено в цяла Европа през 2020 г. под марката Libmeldy, но националните здравни системи договориха големи отстъпки. В Германия цената му беше 2,4 милиона евро.
Цени на лекарствата Генните терапии могат да лекуват болести, но можем ли да си ги позволим?Орчард цитира преглед на Института за клиничен и икономически преглед, американска организация с нестопанска цел, която се опитва да изчисли справедлива цена за лекарствата, който заключи миналата година, че Lenmeldy би бил икономически ефективен, ако беше на цена между $2,3 милиона и $3,9 милиона.
През деветте месеца до края на септември лекарството е генерирало $12,7 милиона приходи, каза Орчард в резултатите за третото тримесечие миналия ноември.
„MLD поставя огромен емоционално и икономическо бреме за семействата и лицата, които се грижат за тях – които се сблъскват със значителна загуба на заплати и допълнителни разходи всяка година с напредването на болестта – като същевременно се справят с неизмеримата мъка от загубата на детето си“, каза Бенет Смит, старши вицепрезидент на Orchard и генерален мениджър на Северна Америка.
Lenmeldy работи, като вмъква генетично модифицирана версия на гена, който причинява MLD, в кръвните стволови клетки на пациента и го доставя чрез инфузия. В проучване на 37 педиатрични пациенти с ранно начало на MLD, лекувани с Lenmdly, всички деца са били живи на шест години, в сравнение със само 58 процента в контролната група. На петгодишна възраст 71% от пациентите са можели да ходят без чужда помощ, а 85% са имали нормални езикови и когнитивни резултати.
