Терапията за редки генетични заболявания става най-скъпото лекарство в света с 4,25 милиона долара

Нова генна терапия за лекуване на доста рядко генетично заболяване, което нападна централната нервна система на дребни деца, ще бъде на цена от 4,25 милиона $ в Съединени американски щати, което го прави най-скъпото лекарство в историята.

Lenmeldy на Orchard Therapeutics тази седмица стана първото утвърдено от Съединени американски щати лекарство за метахроматична левкодистрофия (MLD), съдбовно генетично заболяване, засягащо приблизително 40 деца годишно в Съединени американски щати.

Най-тежката форма на MLD кара децата в късна детска възраст да изгубят всички двигателни функционалности и да се влошат до вегетативно положение, което в последна сметка изисква денонощни интензивни грижи. Това е съдбовно за множеството пациенти пет години след появяването на признаците.

Orchard, основана в Обединеното кралство биотехнологична компания, която неотдавна беше закупена от японската фармацевтична група Kyowa Kirin, твърди, че неналичието на други лекувания за MLD оправда цената. Но решението възобновява дебата за ценообразуването на клетъчните и генните лечения, които оферират революционни нови лекувания и от време на време изцеления за пациенти с доста малко други благоприятни условия.

Сред най-скъпите утвърдени генни лечения са Hemgenix за лекуване на хемофилия В на uniQure на цена от 3,5 милиона $ и лекарството за таласемия Zynteglo на Bluebird, което е на цена от 2,8 милиона $.

Боби Гаспар, съосновател и основен изпълнителен шеф на Orchard, сподели, че Lenmeldy е „ лекарство, което трансформира парадигмата “, добавяйки, че компанията е „ отдадена на обезпечаването на необятен, уместен и резистентен достъп до тази значима терапия за отговарящи на условията пациенти с ранно начало на MLD в Съединени американски щати ”.

Лечението на Orchard MLD получи каталожни цени до 3,9 милиона $, когато беше утвърдено в цяла Европа през 2020 година под марката Libmeldy, само че националните здравни системи договориха огромни отстъпки. В Германия цената му беше 2,4 милиона евро.

Орчард цитира обзор на Института за клиничен и стопански обзор, американска организация с нестопанска цел, която се пробва да пресметна обективна цена за медикаментите, който заключи предходната година, че Lenmeldy би бил стопански ефикасен, в случай че беше на цена сред $2,3 милиона и $3,9 милиона.

През деветте месеца до края на септември лекарството е генерирало $12,7 милиона доходи, сподели Орчард в резултатите за третото тримесечие предишния ноември.

„ MLD слага голям прочувствено и икономическо задължение за фамилиите и лицата, които се грижат за тях – които се сблъскват със забележителна загуба на заплати и спомагателни разноски всяка година с напредването на заболяването – като в същото време се оправят с неизмеримата тъга от загубата на детето си “, сподели Бенет Смит, старши вицепрезидент на Orchard и общоприет управител на Северна Америка.

Lenmeldy работи, като вмъква генетично модифицирана версия на гена, който предизвиква MLD, в кръвните стволови кафези на пациента и го доставя посредством инфузия. В изследване на 37 педиатрични пациенти с ранно начало на MLD, лекувани с Lenmdly, всички деца са били живи на шест години, в съпоставяне със единствено 58 % в контролната група. На петгодишна възраст 71% от пациентите са можели да вървят без непозната помощ, а 85% са имали естествени езикови и когнитивни резултати.